Regenxbio जीन थेरेपी RGX-121 का उपयोग टाइप II Mucopolysaccharide स्टोरेज डिसऑर्डर (MPS II) के इलाज के लिए किया जाता है

Regenxbio जीन थेरेपी RGX-121 का उपयोग टाइप II Mucopolysaccharide स्टोरेज डिसऑर्डर (MPS II) के इलाज के लिए किया जाता है

हाल ही में, बायोटेक्नोलॉजी कंपनी Regenxbio ने टाइप II म्यूकोपॉलीसेकेराइड स्टोरेज डिसऑर्डर (MPS II, जिसे हंटर सिंड्रोम के रूप में भी जाना जाता है) के उपचार के लिए अपने जीन थेरेपी RGX-121 पर सकारात्मक नैदानिक ​​डेटा जारी किया, जिसने चिकित्सा समुदाय और रोगी आबादी से व्यापक ध्यान आकर्षित किया है। इस सफलता ने दुर्लभ बीमारियों के उपचार के क्षेत्र में नई आशा ला दी है।

टाइप II Mucopolysaccharide स्टोरेज डिसऑर्डर (MPS II) के बारे में

टाइप II Mucopolysaccharide स्टोरेज एक दुर्लभ एक्स-लिंक्ड रिसेसिव जेनेटिक बीमारी है जो इडुरुरुलोनेट -2-सल्फेट (आईडीएस) जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है, जो लाइसोसोमल्स में म्यूकोपोलिसैकेराइड्स के संचय की ओर जाता है, जो बदले में कई अंग प्रणालियों को प्रभावित करता है। मरीज आमतौर पर विकासात्मक देरी, हड्डी की विकृति और तंत्रिका तंत्र के अध: पतन जैसे लक्षण दिखाते हैं, और गंभीर मामलों का जीवनकाल काफी कम हो जाता है। वर्तमान मानक उपचार एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) है, लेकिन इसके लिए आजीवन अंतःशिरा जलसेक की आवश्यकता होती है और यह रक्त-मस्तिष्क अवरोध में प्रवेश नहीं कर सकता है, जिसका न्यूरोलॉजिकल लक्षणों पर सीमित प्रभाव पड़ता है।

RGX-121 जीन थेरेपी के तंत्र और फायदे

RGX-121 AAV9 वेक्टर पर आधारित एक जीन थेरेपी है जो एक एकल अंतःशिरा इंजेक्शन के माध्यम से केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) को कार्यात्मक आईडी जीन प्रदान करता है, जो लंबे समय तक आईडीएस एंजाइमों को व्यक्त करने का लक्ष्य रखता है, जिससे MPS II की पैथोलॉजिकल प्रगति में सुधार होता है। इसके मुख्य लाभों में शामिल हैं:

• एकल उपचार दीर्घकालिक या यहां तक ​​कि आजीवन प्रभावकारिता प्रदान कर सकता है
• इस समस्या को हल करने के लिए केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को सीधे लक्षित करना कि ईआरटी रक्त-मस्तिष्क अवरोध को घुसना नहीं कर सकता है
• साप्ताहिक जलसेक के बोझ से बचें और रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार करें

नवीनतम नैदानिक ​​डेटा हाइलाइट्स

Regenxbio शो द्वारा जारी चरण I/II नैदानिक ​​परीक्षणों का अंतरिम डेटा:

विशेषज्ञ व्याख्या और उद्योग प्रभाव

"इन आंकड़ों से पता चलता है कि RGX-121 MPS II के लिए उपचार के प्रतिमान को बदल सकता है। विशेष रूप से, मस्तिष्कमेरु द्रव में लगातार उच्च एंजाइम गतिविधि न्यूरोकोग्निटिव फ़ंक्शन पर एक संभावित सुरक्षात्मक प्रभाव को इंगित करती है जो मौजूदा उपचारों के साथ संभव नहीं है।"

इस चिकित्सा में अग्रिमों ने भी जीन थेरेपी के विकास को बढ़ावा दिया है:

भविष्य के दृष्टिकोण

Regenxbio ने 2023 की चौथी तिमाही में एक महत्वपूर्ण चरण II/III नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है और दुर्लभ बाल रोग संबंधी बीमारियों के लिए FDA-दिए गए मान्यता और फास्ट-ट्रैक योग्यता प्राप्त की है। कंपनी के सीईओ केनेथ मिल्स ने कहा, "हम आरजीएक्स -121 के विकास में तेजी लाएंगे और जल्द से जल्द एमपीएस II के साथ रोगियों के लिए परिवर्तनकारी उपचार विकल्प लाने का प्रयास करेंगे।"

जीन थेरेपी तकनीक की परिपक्वता के साथ, RGX-121 की सफलता न केवल MPS II के साथ रोगियों के लिए आशा लाती है, बल्कि अन्य दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल रोगों के उपचार के लिए नए रास्ते भी खोलती है। उद्योग पर्यवेक्षकों का अनुमान है कि यदि बाद के परीक्षण सुचारू रूप से चलते हैं, तो 2025-2026 में विपणन के लिए चिकित्सा को अनुमोदित किए जाने की उम्मीद है।

अक्टूबर 2023 तक, इस लेख में डेटा ने Regenxbio कंपनी की घोषणाओं, मेडिकल जर्नल साहित्य और उद्योग विश्लेषक रिपोर्टों को व्यापक रूप से संकलित किया है।