दोहरी एएवी जीन थेरेपी रणनीति अशर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी के रोगियों के लिए नई आशा लाती है

दोहरी एएवी जीन थेरेपी रणनीति अशर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी के रोगियों के लिए नई आशा लाती है

हाल के वर्षों में, जीन थेरेपी के क्षेत्र में महत्वपूर्ण प्रगति हुई है, विशेष रूप से दुर्लभ वंशानुगत रोगों के उपचार में। हाल ही में, दोहरे-एएवी जीन थेरेपी रणनीतियों पर एक अध्ययन ने उशेर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी के रोगियों के लिए नई आशा ला दी है। यह अध्ययन न केवल जीन थेरेपी की क्षमता को प्रदर्शित करता है, बल्कि समान बीमारियों के भविष्य के उपचार के लिए एक महत्वपूर्ण संदर्भ भी प्रदान करता है।

उशेर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी का परिचय

अशर सिंड्रोम एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है जो मुख्य रूप से मरीजों की सुनवाई और दृष्टि को प्रभावित करती है। उनमें से, अशर 1 बी प्रकार Myo7a जीन में एक उत्परिवर्तन के कारण होता है। मरीज आमतौर पर जन्म के समय गंभीर सुनवाई हानि से पीड़ित होते हैं और यौवन के आसपास दृष्टि हानि का अनुभव करते हैं, जिससे अंततः पूर्ण अंधेपन हो सकता है। वर्तमान में, कोई प्रभावी उपचार नहीं है।

दोहरी एएवी जीन थेरेपी रणनीति

इसकी क्षमता सीमा के कारण, पारंपरिक एएवी वैक्टर बड़े जीन (जैसे कि MYO7A) को ले जाना मुश्किल है। इस समस्या को हल करने के लिए, शोधकर्ताओं ने एक दोहरी एएवी रणनीति विकसित की, अर्थात, Myo7a जीन को दो भागों में विभाजित करने के लिए और विवो पुनर्संयोजन में पूर्ण जीन के कार्य को पुनर्स्थापित करने के लिए इसे क्रमशः दो AAV वैक्टर में लोड किया।

अनुसंधान प्रगति और परिणाम

पशु मॉडल में, दोहरी एएवी रणनीति ने सफलतापूर्वक MYO7A जीन की अभिव्यक्ति को बहाल किया और रेटिना फ़ंक्शन में काफी सुधार किया। निम्नलिखित कुछ शोध डेटा हैं:

भविष्य के दृष्टिकोण

दोहरी एएवी जीन थेरेपी रणनीति की सफलता अशर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी के रोगियों के लिए नई आशा लाती है। शोधकर्ताओं ने अपनी सुरक्षा और प्रभावशीलता को और सत्यापित करने के लिए अगले कुछ वर्षों में नैदानिक ​​परीक्षण करने की योजना बनाई है। इसके अलावा, इस रणनीति को अन्य बड़े जीन-संबंधित वंशानुगत रोगों पर भी लागू होने की उम्मीद है।

संक्षेप में प्रस्तुत करना

अशर टाइप 1 बी रेटिनोपैथी एक गंभीर वंशानुगत बीमारी है और अभी तक कोई प्रभावी उपचार नहीं है। दोहरी एएवी जीन थेरेपी रणनीति ने पारंपरिक एएवी वैक्टर की क्षमता सीमाओं पर काबू करके MYO7A जीन के कार्य को सफलतापूर्वक बहाल किया और पशु मॉडल में महत्वपूर्ण परिणाम प्राप्त किए। यह सफलता भविष्य के नैदानिक ​​परिवर्तन के लिए नींव देती है और अन्य समान बीमारियों के उपचार के लिए नए विचार प्रदान करती है।

जीन थेरेपी तकनीक के निरंतर विकास के साथ, हम मानते हैं कि निकट भविष्य में, दुर्लभ रोगों वाले अधिक रोगियों को इन अभिनव उपचारों से लाभ होगा।